专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成兰州市某某设备经销部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成兰州市某某设备经销部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:综合)
-
新华社北京9月16日电记者罗鑫)记者16日从北京古代建筑博物馆获悉,经过拆除非文物建筑、修缮文物建筑后,布局恢宏、装饰精美的先农坛庆成宫古建筑群重焕新生,历史风貌得到极大恢复。未来,庆成宫古建筑群 ...[详细]
-
国家安全部微信公众号6月30日发文,近年来,境外间谍情报机关通过卫星遥感观测、军机抵近侦察、海洋信息监测等手段,意图从“海、陆、空、天”全维度对我开展各类间谍活动,太空领域是其实施技术窃密的重灾区 ...[详细]
-
建议所有家长与目标学校保持密切联系,在关闭志愿填报通道前,预估线都有可能动态变化。各大高中预估线截至目前,仅供参考)学校排名不分先后南师附中637分以上来校登记成绩,其他有可能通过指标生录取的学生需在 ...[详细]
-
@TuTouSuo™️*小红书:秃头研究所新传考研*2025经验帖专栏:首先恭喜2024届的赛博朋友们成功上岸,过去的一年时间里我们曾一起“以理想入世,对抗荒谬世界”,如今一切都已尘埃落定。这一路,你 ...[详细]
-
来源:懂球帝 在欧洲冠军联赛小组赛首轮的较量中,博洛尼亚迎战顿涅茨克矿工。上半场双方互交白卷,埃吉纳尔多造点,苏达科夫主罚点球被扑。下半场双方仍未能进球,法比安门前的抽射被里兹内克出击化解。最终 ...[详细]
-
尊重每一位普通的劳动者,绝不应该成为一句空话。一切管理手段都应当有人性的温度 一段环卫工人高温天气用抹布擦拭导流线的视频引发关注。据新京报报道,一家环境清洁公司应当地城管局要求对道路导流线进行清 ...[详细]
-
延伸阅读 售价近三万,苹果Vision Pro中国首销 俄卫星解体 国际空间站宇航员进入波音“星 ...[详细]
-
当地时间6月29日,热带风暴“贝丽尔”已在大西洋增强为一级飓风,目前位于巴巴多斯东南偏东约720英里1160公里)处,最大持续风速为每小时75英里120公里),并以每小时22英里35公里)的速度向 ...[详细]
-
新华社沈阳9月16日电记者丁非白、洪可润)记者从中国铁路沈阳局集团有限公司获悉,今年中秋小长假,客流呈现出旅游流、学生流、探亲流高度叠加的特点。国铁沈阳局精准投放运力,增开夜间北京方向高铁临客24对, ...[详细]
-
罗伯-佩林卡放下电话,布朗尼-詹姆斯这事成了!洛杉矶湖人选秀作战室里全员鼓掌庆祝,坐在佩林卡身旁的湖人新帅JJ-雷迪克似乎也如释重负。勒布朗-詹姆斯将与自己的儿子布朗尼成为队友,父子同台,创造历史!但 ...[详细]